聆聆詠詠，長大的聲音

最近我雖然有很多時間，卻沒什麼寫文章的動力。看了很多好書，補了很多過去五年沒時間看的電影，我感覺自己好像進入「接收端」的狀態，所以沒辦法「輸出」。或許，這種狀態也是必需的吧。

最近看的電影裏面，倒是有兩部很想跟大家分享。兩部都是真實故事改編的電影，也因此讓我更受感動：在這個「真實」的世界裏，一個父親或母親，為孩子而堅強、而抗爭、而挑戰、而前進，可以到達什麼樣的程度?

一部是2008年的changeling(陌生的孩子), 講述一個母親Christine Collins，如何為了自己走失的孩子而與洛杉磯警方抗爭的過程。雖然我沒有特別喜歡Angelina Jolie 在片中的表現，但是劇情卻遠比我想像的要精采。克林伊斯威特講了一個非常黑暗但非常動人的好故事。一個單身的母親，面對不正義的官遼體系，她有什麼力量去尋找、去保護自己的孩子?

另一部，2010年的Extradinary Measures(愛的代價)，講的是現任生技公司amicus therapeutics CEO John Crowley的故事。Crowley夫婦有兩個身患罕見疾病龐貝症(Pompe Disease)的小孩，患有這種代謝遺傳疾病的孩子，通常活不過八、九歲的年紀，當時並無有效的治療方法。John Crowley因為有感對此疾病的科學研究過於緩慢，眼看自己的兩個孩子病情逐漸惡化，醫生卻束手無策，毅然放棄自己高薪的管理階層工作，主動接觸該領域的科研專家，投入生技創業的行列。因為他的努力，Genzyme於2002年成功研發出新藥Myozyme，不但他的兩個孩子在2003年成功在人體測試中接受新藥，病情得到控制和改善，Myozyme 於2006年成為第一個FDA獲准上市治療pompe disease的藥物，成功地幫助了不少pompe 症的嬰兒。

做為一部電影，extradinary measures 可能不是那麼吸引人，但是對我來說，因為了解部分生技研發的過程，所以更深被John Crowley的故事感動。當所有醫生都告訴你：你現在最好的選擇，就是回家多多陪陪孩子，度過他們人生的最後一年的時候，有多少父母，有足夠的勇氣選擇Crowley走的那一條、目標不明的路?

(關於此片的幕後消息，我於文後討論)

當然，為人母親，我們都不希望自己有一天必須面對這般的情況。不管這個世界如何運轉，孩子的健康、平安，是我心裏唯一的祈望。但，如果有一天，我們必須面臨這樣的挑戰，自己又有多少勇氣去面對?

後記：

我看完extradinary measures後查了一些資料，後來發展出龐貝症藥物myozyme的，其實並不是電影中由哈里遜福特所飾演的William Canfield(電影中有說明)，而是出身台灣、現任中研究生醫所所長、當時任職於杜克大學的陳垣崇博士。不過，電影和書(The Cure by Geeta Anand)的重點，畢竟都是在病童父親兼創投經理人John Crowley的身上，背後的科學家是誰，大概不是那麼有趣的話題 (lol)

事實上，陳博士的故事，雖然和親子之愛無關，也同樣是一個動人的故事。陳垣崇任杜克大學醫學遺傳系擔任教授兼系主任時，經過十五年的研究努力，於1998年完成了第一個龐貝症的動物臨床和三名嬰兒的人體臨床實驗，當時許多被排除在臨床實驗之外的病童家長，非常絕望，因為這可能是他們孩子最後的一絲生機。龐貝症就是這樣一個，對孩子來說分秒必爭的疾病。2001年陳垣崇應李遠哲之邀回到台灣，與genzyme合作，繼續龐貝症藥物的研發，台大醫院成為唯一參與大型人體臨床實驗的亞洲醫院，最終促成了Myozyme的上市。陳博士說，他其實很期待有一天，台灣有自己的藥廠，有足夠的能力、自己研發生產新藥物。目前龐貝症也被台大醫院列入新生兒遺傳篩檢的項目之中，一旦確診，病童每年近千萬(三十萬美元)的醫療費用，將由中央健保局負擔。

Myozyme 不會是pompe這類遺傳性代謝疾病最好的藥物，但是發展出第一個治療此致命疾病的藥物，John Crowley 和陳垣祟都功不可沒。但是此類酵素取代療法並非治本的方法，病童一生都要持續注射藥物，而且是價格非常昂貴的藥物、沒有保險就不可能負擔得起的藥物。我期待著，能夠早日發展出更合適的基因療法/幹細胞療法，更希望新療法會源於台灣。